Что такое генная терапия?

Генная терапия человека стремится изменить или манипулировать экспрессией гена или изменить биологические свойства живых клеток для терапевтического использования. 1 ,

Генная терапия - это метод, который модифицирует гены человека для лечения или лечения болезней. Генная терапия может работать по нескольким механизмам:

  • Замена болезнетворного гена здоровой копией гена
  • Инактивация вызывающего болезнь гена, который не функционирует должным образом
  • Введение нового или модифицированного гена в организм, чтобы помочь в лечении болезни

Продукты генной терапии изучаются для лечения заболеваний, включая рак, генетические заболевания и инфекционные заболевания.

Существует множество видов продуктов генной терапии, в том числе:

  • Плазмидная ДНК. Молекулы кольцевой ДНК могут быть генетически сконструированы для переноса терапевтических генов в клетки человека.
  • Вирусные векторы. Вирусы обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки, и поэтому некоторые продукты генной терапии получают из вирусов. После того, как вирусы были модифицированы для устранения их способности вызывать инфекционное заболевание, эти модифицированные вирусы можно использовать в качестве переносчиков (носителей) для переноса терапевтических генов в клетки человека.
  • Бактериальные векторы. Бактерии можно модифицировать, чтобы они не вызывали инфекционное заболевание, а затем использовать в качестве векторов (носителей) для переноса терапевтических генов в ткани человека.
  • Технология редактирования генов человека. Целью редактирования генов является разрушение вредных генов или восстановление мутантных генов.
  • Полученные от пациента продукты клеточной генной терапии: клетки извлекаются у пациента, генетически модифицируются (часто с использованием вирусного вектора) и затем возвращаются пациенту.

Продукты генной терапии - это биологические продукты, регулируемые Центром биологической оценки и исследований FDA (CBER)
Продукты генной терапии - это биологические продукты, регулируемые Центром биологической оценки и исследований FDA (CBER). Клинические исследования на людях требуют подачи исследования нового применения препарата (IND) до начала клинических исследований в Соединенных Штатах. Маркетинг продукта генной терапии требует подачи и одобрения заявки на получение лицензии на биологическую продукцию (BLA)

1 Долгосрочное наблюдение после введения продуктов генной терапии человека;Проект руководства для промышленности, июль 2018 года