Что такое генная терапия?

Генная терапия человека стремится изменить или манипулировать экспрессией гена или изменить биологические свойства живых клеток для терапевтического использования. 1 ,

Генная терапия - это метод, который модифицирует гены человека для лечения или лечения болезней. Генная терапия может работать по нескольким механизмам:

  • Замена болезнетворного гена здоровой копией гена
  • Инактивация вызывающего болезнь гена, который не функционирует должным образом
  • Введение нового или модифицированного гена в организм, чтобы помочь в лечении болезни

Продукты генной терапии изучаются для лечения заболеваний, включая рак, генетические заболевания и инфекционные заболевания.

Существует множество видов продуктов генной терапии, в том числе:

  • Плазмидная ДНК. Молекулы кольцевой ДНК могут быть генетически сконструированы для переноса терапевтических генов в клетки человека.
  • Вирусные векторы. Вирусы обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки, и поэтому некоторые продукты генной терапии получают из вирусов. После того, как вирусы были модифицированы для устранения их способности вызывать инфекционное заболевание, эти модифицированные вирусы можно использовать в качестве переносчиков (носителей) для переноса терапевтических генов в клетки человека.
  • Бактериальные векторы. Бактерии можно модифицировать, чтобы они не вызывали инфекционное заболевание, а затем использовать в качестве векторов (носителей) для переноса терапевтических генов в ткани человека.
  • Технология редактирования генов человека. Целью редактирования генов является разрушение вредных генов или восстановление мутантных генов.
  • Полученные от пациента продукты клеточной генной терапии: клетки извлекаются у пациента, генетически модифицируются (часто с использованием вирусного вектора) и затем возвращаются пациенту.

Продукты генной терапии - это биологические продукты, регулируемые Центром биологической оценки и исследований FDA (CBER)
Продукты генной терапии - это биологические продукты, регулируемые Центром биологической оценки и исследований FDA (CBER). Клинические исследования на людях требуют подачи исследования нового применения препарата (IND) до начала клинических исследований в Соединенных Штатах. Маркетинг продукта генной терапии требует подачи и одобрения заявки на получение лицензии на биологическую продукцию (BLA)

1 Долгосрочное наблюдение после введения продуктов генной терапии человека;Проект руководства для промышленности, июль 2018 года

Похожие

Что такое кондиломы?
Людям в Болгарии нужны компетентные врачи и компетентная медицинская информация. Если вы хотите помочь с обучением будущего доктора, нажмите кнопку пожертвования. Вы жертвуете средства фонда Progres medik, который поддерживает студентов-медиков в Болгарии. Кондиломы или генитальные бородавки являются наиболее
Полипропилен - что это такое и что нужно использовать
... что такое полипропилен? Хотите знать, для чего используется? В таком случае, я приглашаю вас прочитать! Что такое полипропилен? Полипропилен представляет собой пластик, помеченный символом PP . Помимо полиэтилена, это один из двух наиболее часто используемых пластиков в промышленности. Характеризуется
Что такое ЛСД, действие на человека, передозировка, последствия
... что делать в этом случае? Давайте узнаем все, что известно на данный момент науке об этом необычном наркотик. Что такое ЛСД В возрасте 32 года швейцарский ученый Альберт Хофманн, который проживал в городе Базеле, в процессе исследования соединений лизергиновой кислоты изобрел новое вещество - ЛСД (LSD). Произошло это 16 ноября 1938. Неизвестном пока еще препарата было присвоено №25, что соответствовало номеру соединения, полученного из этой кислоты.
Что такое шум? Влияние шума на организм человека
Под шумом понимаются звуки, которые в настоящее время нежелательны для данного человека. Так что это довольно слабое определение, потому что определенный звук может рассматриваться одним как шум, а не другим человеком. Стоит учесть влияние шума на людей и их окружение. Жизнь современного человека постоянно связана с различными устройствами, которые являются источниками шума. Человеческое ухо приспособлено для приема звуковых волн с частотами от 16 до 20000 Гц. Акустическое
Йерба мате - стимулирующее похудение
Часто утренний кофе спасает нашу жизнь после бессонной ночи. Однако не всем людям нравится его вкус. Затем обычно достают нездоровые и подслащенные энергетические напитки, которые никоим образом не стимулируют. Решением оказывается йерба-мате, естественный способ увеличить силу, чтобы действовать в течение дня. В этом тексте, среди прочего о пользе употребления йерба мате и о его правильном приготовлении. Что такое Йерба Мате?
Что болит ноги?
Изготовленные из искусственных материалов и неудобной обуви, они часто являются причиной ожогов. Это дискомфорт, который отвечает за развитие боли. Проверьте, как вы можете помочь себе. Прежде всего, начните с мытья больного места. Сожмите их на несколько минут в воде с добавлением настоя ромашки. Слабый раствор перманганата калия (вода должна иметь слегка розовый цвет) также хорошо работает. Постарайтесь проветрить
Что означает гигиена питания?
... чтобы поддерживать здоровье и поддерживать нормальное функционирование организма. Гигиена питания включает в себя множество факторов, в том числе личная гигиена, количество и состав блюд в течение дня, а также их правильное хранение и приготовление. Результатом несоблюдения этих правил могут стать многочисленные заболевания органов пищеварения. Они возникают в результате действия вирусов, бактерий, а также некоторых простейших, утконоса и нематод. Большинство из них можно избежать, следуя
Плодородная диета - что есть, чтобы забеременеть?
... что, если долгие усилия не принесут результатов? Прежде всего - сохраняй спокойствие. Даже молодые, здоровые люди, которые живут регулярно 2-3 раза в неделю, могут ждать беременная даже год. Только по истечении этого времени стоит обратиться к специалисту, чтобы помочь диагностировать и решить возможную проблему. И будущая мама, и папа должны пройти тесты. Но прежде чем это произойдет, стоит позаботиться о себе.
Что такое калий - природные источники - водоросли спирулины и хлореллы
... такое калий? Вот натуральные продукты, которые стоит вводить в свой рацион, чтобы восполнить его дефицит. калий это определяет многие процессы в организме человека. По этой причине это очень важный элемент для нас. Это стимулирует многие ферментативные реакции в нашей системе. Его катион, в свою очередь, является одним из компонентов внутриклеточной
Ротару болезнь: что случилось с Софией Ротару
этот материал доступен на русском По словам врача, Ротару необходимо в течение года беречь себя, обращать внимание на давление, полностью отказаться от сигарет и алкоголя, соблюдать диету с низким содержанием жиров.
Какая польза от фотокоагуляционного лазера?
Глаз - это очень тонкий, чувствительный орган или, на самом деле, можно сказать, очень продвинутый биологический оптический инструмент. В то же время именно орган чувств мы используем наиболее широко, и его отсутствие делает жизнь очень трудной. В прошлом все виды лечения были связаны с риском, и их объем был ограничен. Сегодня на помощь приходят лазеры. Как они работают? Для чего они используются?

Комментарии

Что такое зеленый кофе и что стоит знать об этом?
Что такое зеленый кофе и что стоит знать об этом? Необжаренные спелые или незрелые кофейные зерна вида Робуста, поскольку они появляются в наших магазинах как зеленый кофе, входят в группу так называемых. функциональная еда. Целебные свойства зеленого кофе Отсутствие процесса курения приводит к тому, что кофейные зерна не имеют контакта с высокой температурой, а значит - не теряют такие ценные вещества для нашего здоровья. Это означает, что кофе может
В ловушке детоксикации Что такое яд?
Что такое зеленый кофе и что стоит знать об этом? Необжаренные спелые или незрелые кофейные зерна вида Робуста, поскольку они появляются в наших магазинах как зеленый кофе, входят в группу так называемых. функциональная еда. Целебные свойства зеленого кофе Отсутствие процесса курения приводит к тому, что кофейные зерна не имеют контакта с высокой температурой, а значит - не теряют такие ценные вещества для нашего здоровья. Это означает, что кофе может
Что такое калий?
Что такое калий? Вот натуральные продукты, которые стоит вводить в свой рацион, чтобы восполнить его дефицит. калий это определяет многие процессы в организме человека. По этой причине это очень важный элемент для нас. Это стимулирует многие ферментативные реакции в нашей системе. Его катион, в свою очередь, является одним из компонентов внутриклеточной
Что такое паническое расстройство?
Что такое паническое расстройство? Большинство людей испытывают по крайней мере один или два приступа паники в своей жизни. Это нормально. Паническое расстройство возникает, когда приступы паники происходят чаще и мешают нормальному образу жизни. Другими словами, когда приступы паники вызывают регулярные нарушения нормального образа жизни, это рассматривается как паническое расстройство (БП). Согласно веб-сайту канадской статистики: « Паническое расстройство диагностируется,
Ингаляции - что это такое и чем они помогают?
Ингаляции - что это такое и чем они помогают? Ингаляции, вероятно, связаны с большинством из нас, склоняя головы над чашей с дымящейся водой, к которой были добавлены различные особенности. Кроме того, на голову было надето полотенце, чтобы накопить как можно больше наиболее выгодных пар в одном месте. Это немного похоже на рассказ из предыдущей эпохи, и так оно и есть. Теперь мы больше осознаем возможности вдыхания. Мы знаем, что мы можем достичь максимальной
Что такое афродизиаки?
Что такое афродизиаки? Природные афродизиаки Прежде чем мы продолжим обсуждение кулинарных особенностей, которые увеличивают желание секса, скажем, что на самом деле афродизиаки ? Как правило, это продукты, которые прямо или косвенно усиливают либидо. Они могут сделать это двумя способами. С одной стороны, они стимулируют нервную систему и обеспечивают лучшее управление стимулами, с другой - регулируют уровень половых гормонов. Активные вещества, отвечающие за изменения
Что такое скорая помощь?
Что такое скорая помощь? в экологическая скорая помощь работают компании, имеющие дело с широко понятым управлением отходами. Эти компании имеют необходимый опыт, квалификацию и оборудование, необходимое для нейтрализации отходов. Экологическая скорая помощь, как следует из названия, принимает меры в чрезвычайных ситуациях, угрожая окружающей среде и опасной для окружающей среды. Мы говорим о загрязнении
Что такое увеит?
Что такое увеит? Как распознать и вылечить их? Увеит - это заболевание органа зрения. Это серьезное состояние, потому что оно часто имеет негативные последствия и осложнения. Сосудистая мембрана - это средний слой стенки глазного яблока между сетчаткой и склерой. Он содержит радужную оболочку, определяющую цвет глаз, цилиарное тело, отвечающее за четкое зрение на расстоянии и расстоянии, и сосудистую оболочку, которая выстилает склеру изнутри.
Так как же научить ребенка отличать песню, созданную исключительно для продажи, от той, которую пел артист, потому что он чувствовал, что ему нужно сказать что-то важное?
Так как же научить ребенка отличать песню, созданную исключительно для продажи, от той, которую пел артист, потому что он чувствовал, что ему нужно сказать что-то важное? Это сложная вещь, потому что может оказаться, что оригинальная песня для него менее привлекательна, потому что эта обложка адаптирована и сглажена под современную чувствительность. Такой музыкальный макдональд. Немного так, хотя я стараюсь никого не оскорблять, а просто
Так что же делать, чтобы показать, что у нас мирные намерения?
Так что же делать, чтобы показать, что у нас мирные намерения? Отвернись! Притворимся, что мы вообще не видим собаку. После пса мы говорим: «У меня нет к тебе ничего, старик. Позволь мне пройти мимо этого. " Как собаки видят? В отличие от нас - и это, наверное, нас не удивляет. Интересно, что сами собаки могут видеть по-разному - в зависимости от внешнего вида рта и расстояния между глазами. Мопсы и другие собаки с укороченными лицами имеют поле зрения,
Что такое менструальный цикл?
Что такое менструальный цикл? Подсказка, это больше, чем просто ваш период. Менструальный цикл - это серия изменений, которые происходят в теле женщины каждый месяц, когда яичник выпускает яйцеклетку, а матка готовится к беременности. Цикл можно разделить на две фазы: фолликулярная фаза и лютеиновая фаза. Первый день ваших менструаций - или период - это первый день вашего цикла и начало фолликулярной фазы. Во время этой фазы фолликулостимулирующий гормон

О такое полипропилен?
Хотите знать, для чего используется?
О делать в этом случае?
Что такое шум?
Что такое Йерба Мате?
Что болит ноги?
О, если долгие усилия не принесут результатов?
Акое калий?
Какая польза от фотокоагуляционного лазера?
Как они работают?